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單基因遺傳病|進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良癥DMD的治療研究現(xiàn)狀
Dueherme(杜氏)肌營養(yǎng)不良(Duchenne muscular dystrophy，DMD)又稱假性肥大型進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良，是一類最常見的X連鎖隱性遺傳性肌肉疾病，其主要的臨床特征為進(jìn)行性肌無力，喪失運動功能是該病的核心表現(xiàn)。該病的致病原因為抗肌萎縮蛋白基因的突變。絕大多數(shù)為男性患兒，通常在兒童期發(fā)病。本文從傳統(tǒng)療法、基因療法、細(xì)胞移植療法等方面總結(jié)其治療進(jìn)展，并指出研究中存在及亟待解決的一些問題。
參考文獻(xiàn)：
1.Duchenne肌營養(yǎng)不良的治療研究現(xiàn)狀，中國保健營養(yǎng)，2016.